2025年6月18日，由復星醫藥自主研發的1類新藥蘆沃美替尼片（復邁寧?）在上海、北京、廣東、山東、江蘇、湖南等多個省市醫院開出首批處方，上海首位患者完成購藥。復邁寧?是中國首個且目前唯一同時獲批成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）及組織細胞腫瘤、2歲及以上兒童青少年 I 型神經纖維瘤病（NF1）雙適應癥的靶向藥物。多地首批處方開出標志著這一創新藥物正式投入臨床使用，為相關腫瘤罕見病患者帶來高品質的治療新選擇。
國產創新藥蘆沃美替尼片從獲批上市到全國多地開出首批處方，破除了罕見病從“無藥可醫”和“有藥難及”的雙重困境，切實提升了在罕見病患者中的藥物可及性，填補了國內相關領域的治療空白，具有里程碑意義。
圖：蘆沃美替尼片（復邁寧?）多地開出首批處方
上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院整形外科主任醫師林曉曦教授表示：“蘆沃美替尼片此次正式進入臨床應用階段，不僅是本土創新藥在神經纖維瘤病（NF1）治療領域實現零的突破，更是我國醫藥企業創新研發實力的有力彰顯。我們期待蘆沃美替尼片能夠憑借扎實的臨床數據，在真實世界中為更多中國患者帶來切實的健康福祉，惠及更多的中國患者。”
上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院整復外科副主任醫師胡曉潔教授表示：“蘆沃美替尼的療效和安全性的藥物臨床研究數據令人鼓舞，為臨床治療提供了新的治療方案，為NF1患兒及其家庭帶來希望。”
1型神經纖維瘤病(NF1)是一種罕見病，是常染色體顯性遺傳疾病。NF1疾病負擔較重，毀容、疼痛、運動障礙、降低生活質量，病情嚴重者甚至可危及生命。NF1呈現出家族遺傳性的特點，是最常見的神經纖維瘤病類型，占罕見病神經纖維瘤病(NF)的96%。臨床數據顯示，約30%～50%的NF1患者經全身影像學檢查可發現患有叢狀神經纖維瘤（PN），在兒童期生長迅速，可造成多種并發癥，且手術治療難以完全切除、復發率高[1]，迫切需要開發相關靶向藥物，幫助患者以及家庭擺脫疾病痛苦。
蘆沃美替尼片是復星醫藥自主研發的創新型小分子靶向藥物，通過高選擇性抑制MEK1/2蛋白活性，阻斷MAPK信號通路的異常激活，從而抑制腫瘤細胞增殖并誘導其凋亡。
從臨床數據表現來看，蘆沃美替尼療效確切，安全性可控，起效快，為臨床治療提供新選擇。Ⅱ期藥物臨床試驗顯示，中位隨訪時間為15.1個月，最佳客觀緩解率（ORR）為60.5%，中位至緩解時間（TTR）4.7個月，且在安全性方面可控可耐受[2]。可見，蘆沃美替尼不僅快速起效，耐受性良好，且具有顯著的抗腫瘤活性。蘆沃美替尼為無法手術或不能通過手術獲得理想治療效果且又必須治療的叢狀神經纖維瘤（PN）患者提供了較理想的靶向藥物。
組織細胞腫瘤是一種罕見的惡性腫瘤，臨床表現差異很大，除具有一般腫瘤的侵襲性、轉移性等特點外，還因細胞起源和分化狀態不同而存在一些獨特特點。當前，成人組織細胞腫瘤暫無標準的一線治療方案，治療方案的選擇取決于受累部位和病情嚴重程度，如成人LCH的治療包括化療、靶向治療等，但對于復發難治性病例，治療選擇有限。蘆沃美替尼的Ⅱ期臨床試驗顯示，29例患者中客觀緩解率（ORR）達82.8%，中位至緩解時間僅2.9個月，且安全性良好，能顯著改善患者生存質量[3]。
除上述適應癥外，蘆沃美替尼還在開展針對低級別腦膠質瘤、顱外動靜脈畸形、兒童朗格漢斯細胞組織細胞增生癥的臨床試驗，未來有望覆蓋更多疾病領域。未來，復星醫藥也將在研發上持續投入，持續推動創新藥物納入國家醫保目錄，以進一步降低患者用藥負擔。與此同時，復星醫藥積極參與公益項目，設立星愛121專項基金，通過“星芽”兒童罕見病關愛行動，救助貧困罕見病患兒。
參考文獻：
1. Fisher MJ, et al. Management of neurofibromatosis type 1-associated plexiform neurofibromas. Neuro Oncol. 2022;24(11):1827-1844.
2. Jinhu Wang, Wenbin Li, Kang Zeng et al. ASCO 2025 ABS 10044.
3. Cao XX,Zhu Q,Zhen C, et al. EHA 2024 P559.
（本材料的目的在傳遞前沿消息，不構成對任何藥物或診療方案的推薦和宣傳，非廣告用途）
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