21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者季媛媛 上海報道
一位科學(xué)家輕點鼠標(biāo)，其面前的AI系統(tǒng)便在數(shù)小時內(nèi)攻克了一項曾耗資500萬美元的抗體設(shè)計難題，相比之下，傳統(tǒng)研發(fā)方法則需耗費數(shù)月乃至數(shù)年時間。
近日，ChaiDiscovery公司宣布，其推出的AI模型Chai-2在抗體發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域取得了革命性進(jìn)展。最新數(shù)據(jù)顯示，Chai-2在僅需10元的實驗板上，以16%的命中率成功發(fā)現(xiàn)抗體，顯示出在抗體研發(fā)中的潛力與價值。與傳統(tǒng)方法相比，Chai-2的出現(xiàn)為生物制藥行業(yè)帶來了全新的可能性。
如今，臨床試驗領(lǐng)域正經(jīng)歷一場靜默革命。根據(jù)行業(yè)機(jī)構(gòu)披露的數(shù)據(jù)，2023 年全球 AI 臨床試驗市場規(guī)模達(dá)到 19 億美元，預(yù)計 2030 年將達(dá)到 105 億美元，預(yù)測期內(nèi)復(fù)合年增長率為 27.6%。
這場變革已滲透到臨床試驗的每個環(huán)節(jié)。在患者招募環(huán)節(jié)，AI算法正以前所未有的速度篩選電子健康記錄，識別潛在受試者。2022年，某肺癌試驗研究采用AI匹配患者后，招募率提升58.4%，將漫長等待轉(zhuǎn)化為高效匹配。
試驗設(shè)計領(lǐng)域，在現(xiàn)有治療方案有限且監(jiān)管對替代終點數(shù)據(jù)質(zhì)量及分析方法要求嚴(yán)格的情況下，Medidata依托自身海量、精準(zhǔn)的患者級別的歷史試驗數(shù)據(jù)集及創(chuàng)新AI對比模型，為BMS提供了卓越的試驗洞察，成功向監(jiān)管機(jī)構(gòu)證明了替代終點的有效性，切實做到了為試驗提質(zhì)增效。
在數(shù)據(jù)管理環(huán)節(jié)，生成式AI正展現(xiàn)驚人效率。耀乘科技的AuroraPrime平臺通過智能生成技術(shù)，將臨床研究報告初稿時間減少90%，總體節(jié)省45%的時間……
有券商醫(yī)藥行業(yè)分析師對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者指出，AI臨床試驗市場正迎來爆發(fā)式增長前夕，技術(shù)革新將極大提升行業(yè)運行效率，但監(jiān)管滯后性與數(shù)據(jù)倫理風(fēng)險不可忽視。目前，可以關(guān)注“技術(shù)－場景－政策”三角驗證的企業(yè)（如獲得NMPA/FDA雙認(rèn)證的平臺），規(guī)避純算法概念標(biāo)的。
“未來3年，中國在政策驅(qū)動與臨床資源整合上的優(yōu)勢或催生全球級AI CRO巨頭。”該分析師指出。
最近，生物技術(shù)領(lǐng)域迎來重大突破。根據(jù)公開信息，Chai Discovery推出的Chai-2模型實現(xiàn) “零樣本抗體設(shè)計”，僅憑目標(biāo)抗原信息即可生成抗體的關(guān)鍵區(qū)域，成功率高達(dá)16%～20%，較傳統(tǒng)AI方法提升超百倍。
Chai-2是Chai Discovery開發(fā)的多模態(tài)生成式AI模型，專注于分子結(jié)構(gòu)的預(yù)測與設(shè)計。相較于傳統(tǒng)抗體發(fā)現(xiàn)方法，如動物免疫或高通量篩選，Chai-2無需依賴現(xiàn)有抗體模板或大規(guī)模實驗篩選，僅通過目標(biāo)抗原和表位信息即可從零設(shè)計抗體的互補(bǔ)決定區(qū)（CDR）。在對52個全新抗原靶點的測試中，Chai-2在僅測試20個設(shè)計的情況下，成功率為16%～20%，50%的靶點至少獲得一個有效結(jié)合物，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)AI方法的0.1%成功率。
對此，行業(yè)機(jī)構(gòu)分析認(rèn)為，Chai-2的突破不僅是AI在藥物研發(fā)領(lǐng)域的里程碑，更預(yù)示著生物學(xué)從科學(xué)向工程化的轉(zhuǎn)型。未來，隨著Chai-2在制造可行性、藥代動力學(xué)等領(lǐng)域的進(jìn)一步優(yōu)化，AI驅(qū)動的藥物研發(fā)有望實現(xiàn)“一次設(shè)計即成”的目標(biāo)，為癌癥、自身免疫疾病及感染性疾病等領(lǐng)域帶來革命性進(jìn)展。
神經(jīng)系統(tǒng)疾病這一曾經(jīng)的研發(fā)“黑洞”也有望在AI技術(shù)的突破下迎來曙光。在近期新聞中，Cognition Therapeutics宣布在其臨床試驗方面取得了重大進(jìn)展，特別是在阿爾茨海默病和干性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）研究方面，該公司宣布，其針對早期阿爾茨海默病的二期START研究已達(dá)到超過50%的入組率，目標(biāo)是納入多達(dá)540名個體。
該試驗獲得了國家老齡化研究所8100萬美元的資助，評估藥物Zervimesine在干性AMD治療中減少病變生長的潛力。針對繼發(fā)于干性AMD的地理性萎縮的二期MAGNIFY試驗報告顯示，與安慰劑相比，Zervimesine減緩了病變生長28.6%，并減少了病變大小28.2%。
Cognition Therapeutics公司首席執(zhí)行官Lisa Ricciardi指出：“在阿爾茨海默病等疾病研究中，AI技術(shù)能夠幫助識別和分析生物標(biāo)志物，從而實現(xiàn)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)方法。”
在腫瘤治療領(lǐng)域，Breyanzi的潛力同樣引人注目。CLL及SLL作為成年人常見的白血病類型，患者常表現(xiàn)出血液、骨骼或淋巴結(jié)中淋巴細(xì)胞的異常增殖。此類疾病進(jìn)展緩慢，大多數(shù)患者需要長期應(yīng)對但治療困難，若以傳統(tǒng)指標(biāo)作為試驗終點，則需歷經(jīng)多年隨訪，既耗時又耗力。
同時，患者亟須有效療法，長期等待傳統(tǒng)指標(biāo)結(jié)果會進(jìn)一步讓更多患者延誤治療機(jī)會，也會造成試驗招募難。在BMS的Breyanzi案例中， BMS綜合評估后認(rèn)為替代終點或可成為監(jiān)管遞交“破局”的關(guān)鍵——通過將患者治療后一年內(nèi)完全反應(yīng)（CR）/部分完全反應(yīng)（CRi）作為無進(jìn)展生存期（PFS）的替代終點，以期獲得FDA的上市加速批準(zhǔn)。
然而，F(xiàn)DA雖然認(rèn)可BMS的試驗設(shè)計，但要求BMS必須提供強(qiáng)有力的臨床驗證和統(tǒng)計學(xué)證據(jù)。為了符合FDA對替代終點嚴(yán)格的審核要求，BMS需證明CR/CRi與患者長期生存之間存在明確的相關(guān)性，并確保其使用的數(shù)據(jù)為有效的對比數(shù)據(jù)。
鑒于Medidata憑借來自超過36000項臨床試驗的數(shù)據(jù)積累，這些試驗覆蓋了廣泛的疾病領(lǐng)域和作用機(jī)制，涉及超過1100萬名患者的歷史數(shù)據(jù)。在此基礎(chǔ)上，Medidata進(jìn)一步整合了5項以上的歷史臨床試驗數(shù)據(jù)集，特別是納入了1600多名先前已接受過至少一種治療方案（如BTKi、BCL2i、PI3K或抗CD20單克隆抗體）的復(fù)發(fā)/難治性CLL/SLL患者的寶貴數(shù)據(jù)，在數(shù)周內(nèi)為BMS搭建了對比模型，并將預(yù)后因素及治療后反應(yīng)的數(shù)據(jù)對比分析結(jié)果給到了BMS，以支持其臨床試驗和監(jiān)管會議的時間安排。
“預(yù)計從2025年起，加強(qiáng)協(xié)作與提升效率將推動臨床試驗設(shè)計發(fā)生重大變革，”前述分析師預(yù)測，“這包括利用集中式電子病歷和數(shù)字化工具降低成本，簡化數(shù)據(jù)流并減輕臨床試驗機(jī)構(gòu)的負(fù)擔(dān)。”
實際上，目前，全球臨床試驗AI市場正迎來爆發(fā)式增長。
達(dá)索系統(tǒng)Medidata大中華區(qū)戰(zhàn)略咨詢及解決方案業(yè)務(wù)部高級經(jīng)理宋樂對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者指出，這主要源于三方面因素的推動：
首先，隨著臨床行業(yè)的變革，臨床試驗的數(shù)據(jù)量實現(xiàn)了指數(shù)級增長。據(jù)統(tǒng)計，過去20年內(nèi)臨床試驗的數(shù)據(jù)量增長了7倍之多，數(shù)據(jù)源也從單一數(shù)據(jù)源轉(zhuǎn)變?yōu)槎嘣唇M合。基于此，單點系統(tǒng)解決方案已無法滿足臨床試驗的執(zhí)行需求，整個行業(yè)的發(fā)展趨勢是從單一系統(tǒng)向整體化平臺邁進(jìn)。
其次，臨床試驗設(shè)計日益復(fù)雜化。當(dāng)前，越來越多的申辦者選擇與醫(yī)院攜手，在早期臨床開發(fā)階段就引入復(fù)雜的設(shè)計策略，這不僅是為了追求設(shè)計的復(fù)雜性，更是為了通過早期的復(fù)雜試驗設(shè)計，實現(xiàn)更多元化的研究目標(biāo)。
“例如，I期臨床原本主要關(guān)注藥物的安全性，但隨著對臨床試驗理解的深入、法規(guī)創(chuàng)新以及系統(tǒng)技術(shù)的迭代，現(xiàn)在可以在早期試驗中同步探索安全性和一定的有效性，從而在最短時間內(nèi)找到可用的安全劑量。這在過去是無法實現(xiàn)的。”宋樂指出，這也是Medidata強(qiáng)調(diào)試驗體驗的原因。只有當(dāng)平臺或系統(tǒng)真正從用戶體驗的角度出發(fā)，全面消除冗余步驟，才能確保臨床試驗的復(fù)雜設(shè)計得以充分發(fā)揮其效用。
此外，由于試驗量增大，項目難度倍增，申辦方及試驗參與和管理人員沒有太多時間與不同合作方溝通以及管理不同供應(yīng)商。“我們希望通過統(tǒng)一的優(yōu)質(zhì)體驗，優(yōu)化申辦者、試驗執(zhí)行人員及供應(yīng)商之間的配合和溝通，進(jìn)而提升試驗效率。除了‘以患者為中心’外，我們還可以將申辦方和試驗人員視為中心體，圍繞他們的需求提供更佳的平臺化體驗。”宋樂說道。
當(dāng)然，AI技術(shù)的強(qiáng)力支撐是推動醫(yī)療健康領(lǐng)域進(jìn)步的關(guān)鍵因素。以往，平臺體驗的重點在于實現(xiàn)不同系統(tǒng)間的無縫連接，并對整體架構(gòu)進(jìn)行優(yōu)化，從而提高平臺的使用效率。正是得益于AI科技的深度融合，后續(xù)整個試驗平臺的自動化水平將迎來質(zhì)的飛躍。
AI正在賦能臨床試驗的三大趨勢：一是去中心化與真實世界整合。遠(yuǎn)程智能化臨床試驗（DCT）在遠(yuǎn)程醫(yī)療和數(shù)字健康技術(shù)進(jìn)步推動下加速應(yīng)用。受試者足不出戶即可參與醫(yī)學(xué)研究，地理障礙被打破，頻繁實地訪視負(fù)擔(dān)減輕。可穿戴設(shè)備與移動健康應(yīng)用的普及，標(biāo)志著患者持續(xù)監(jiān)護(hù)時代的到來，使得研究人員能夠?qū)崟r獲取患者產(chǎn)生的數(shù)據(jù)。
二是替代終點與虛擬對照組。Medidata開發(fā)的合成對照組解決方案（Synthetic Control Arm）利用患者歷史數(shù)據(jù)構(gòu)建虛擬患者群體，作為安慰劑對照組，減少患者僅接受安慰劑的情況。在無法完全依賴合成數(shù)據(jù)時，虛擬孿生技術(shù)整合歷史與當(dāng)前患者數(shù)據(jù)，創(chuàng)造模擬患者。
三是中國市場的崛起與政策紅利。2025年4月，中國七部門聯(lián)合發(fā)布《醫(yī)藥工業(yè)數(shù)智化轉(zhuǎn)型實施方案（2025—2030年）》，明確至2030年實現(xiàn)醫(yī)藥全鏈條數(shù)智化升級。方案提出打造41個以上醫(yī)藥工業(yè)數(shù)智技術(shù)應(yīng)用典型場景，建設(shè)50家以上具有引領(lǐng)性的數(shù)智化轉(zhuǎn)型卓越企業(yè)。
隨著人工智能在臨床環(huán)境中的應(yīng)用趨勢不斷增長以及市場競爭日益激烈，促使許多公司和組織擴(kuò)大其產(chǎn)品組合，以增強(qiáng)其全球市場存在感并提高流動性。為了擴(kuò)大產(chǎn)品組合，公司專注于為其產(chǎn)品研究新市場、細(xì)分客戶、利用數(shù)字平臺接觸更多客戶、多樣化產(chǎn)品以及重新品牌化現(xiàn)有產(chǎn)品。
“我們期待相關(guān)具體政策落地后對業(yè)務(wù)產(chǎn)生積極影響，”前述分析師指出，“對行業(yè)而言，技術(shù)門檻將顯著提升——具備真實疾病建模能力和AI技術(shù)的企業(yè)將獲得先發(fā)優(yōu)勢。”
盡管前景光明，AI在臨床試驗中的應(yīng)用仍面臨重大障礙。2025年6月，F(xiàn)DA突然推出基于AI的審批工具Elsa，引發(fā)行業(yè)震動。但上線不久，F(xiàn)DA內(nèi)部員工就批評工具輸出內(nèi)容“常出現(xiàn)錯誤或部分失實”，執(zhí)行簡單任務(wù)時頻頻卡頓。
數(shù)據(jù)隱私與安全也成為首要擔(dān)憂。有業(yè)內(nèi)人士指出：64%的制藥高管由于安全擔(dān)憂而對AI集成持謹(jǐn)慎態(tài)度。在處理大量敏感患者和臨床數(shù)據(jù)的行業(yè)中，風(fēng)險太高，不能采取被動的安全方法。
監(jiān)管框架也尚未跟上技術(shù)發(fā)展步伐。當(dāng)AI參與監(jiān)管決策時，司法程序可能陷入困境。法律專家Conaty提出尖銳問題：在當(dāng)前的司法實踐中，若審批決定面臨起訴，AI決策邏輯的透明性和可追溯性仍面臨重大挑戰(zhàn)。
技術(shù)成熟度更是面臨挑戰(zhàn)。與臨床前研發(fā)不同，臨床試驗中的AI應(yīng)用核心更接近于工程問題，需要協(xié)調(diào)多方利益、重構(gòu)全局體系。2015年以來，投資人已向500多家AI驅(qū)動的藥物研發(fā)公司投入超500億美元，其中超過80%用于研究和早期發(fā)現(xiàn)，臨床開發(fā)階段的投入相對較少。
如何應(yīng)對諸多現(xiàn)實挑戰(zhàn)？達(dá)索系統(tǒng)Medidata大中華區(qū)產(chǎn)品解決方案高級顧問朱鳴認(rèn)為，當(dāng)前，全球范圍內(nèi)，包括中國市場在內(nèi)，對人工智能在臨床試驗領(lǐng)域的關(guān)注與接納程度顯著提升。眾多申辦方、合同研究組織（CRO）以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)正積極尋求利用人工智能技術(shù)，以提升試驗效率、降低相關(guān)成本，并確保試驗質(zhì)量。盡管在人工智能技術(shù)日益廣泛的應(yīng)用中，行業(yè)面臨著客戶對人工智能工具理解不足、人工智能模型與現(xiàn)行工作流程融合度有待提升等挑戰(zhàn)，但這些挑戰(zhàn)同時也預(yù)示著行業(yè)轉(zhuǎn)型與升級的新機(jī)遇。
“未來十年，AI在臨床試驗的廣泛應(yīng)用將重塑生命科學(xué)的研發(fā)效率、運行模式與成本構(gòu)建。”朱鳴認(rèn)為，AI在臨床應(yīng)用的后續(xù)方向涵蓋了智能化試驗設(shè)計利用過往試驗數(shù)據(jù)的深度分析，自動生成高效的試驗方案，顯著縮短方案設(shè)計的周期；精準(zhǔn)識別患者招募。人工智能自動解析電子病歷，并與試驗方案細(xì)致比對，精準(zhǔn)匹配適合參與研究的患者，有效縮短招募周期；實時監(jiān)測患者并保持其參與度。借助傳感器和可穿戴設(shè)備，實時監(jiān)測患者的生理指標(biāo)及日常活動，確保新藥試驗中的患者安全，利用人工智能分析，提升患者的依從性，維持其參與度，并提前預(yù)警，有效防止患者脫落；AI輔助監(jiān)管審評。部署人工智能模型于監(jiān)管環(huán)節(jié)，自動核查數(shù)據(jù)一致性，以加速審評審批流程；在合成數(shù)據(jù)在罕見病領(lǐng)域的應(yīng)用。在罕見病試驗中，利用人工智能生成合成對照組（Synthetic Control Arm），以減少患者隨機(jī)化帶來的倫理爭議，同時保護(hù)患者權(quán)益并降低罕見病藥物開發(fā)的成本等。
技術(shù)革新從未停步。隨著安全優(yōu)先設(shè)計原則的普及和監(jiān)管框架的完善，AI不再僅僅是工具，而成為醫(yī)藥研發(fā)的基礎(chǔ)設(shè)施——讓曾經(jīng)需要10年、耗資23億美元的研發(fā)歷程，在效率與質(zhì)量的雙重保障下大幅縮短。
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