在創新藥資本寒冬中，一家成立僅四年的中國生物技術公司憑借三款臨床階段的小核酸藥物，逆勢完成近5000萬美元融資，專注于心血管代謝疾病市場，特別是在心血管慢病管理領域，這一領域在近兩年成為投資者關注的熱點。
近日，靖因藥業宣布成功完成近5000萬美元B2輪融資，以加速其心血管代謝疾病的新型小干擾RNA(siRNA)療法的臨床開發，并持續創新其下一代RNA遞送技術。本輪融資由全球知名產業投資機構領投，博遠資本與現有投資者奧博資本，泓元資本和漢康資本共同參與。靖因藥業累計融資已達1.5億美元，這一成績在2025年上半年中國創新藥公司融資普遍活躍的背景下顯得尤為突出。
靖因藥業的成就遠不止于此。在成功融資后不久，該公司即宣布與CRISPR Therapeutics達成戰略合作，雙方將共同開發并商業化新一代長效凝血因子XI（FXI）靶向小干擾RNA（siRNA）療法SRSD107，這一療法旨在防治血栓及血栓栓塞性疾病。
根據協議條款，靖因藥業將獲得CRISPR Therapeutics支付的9500萬美元現金及現金等價物作為首付款，并有資格獲得超8億美元的預付款和里程碑付款。雙方將以50:50的成本和利潤分攤機制在全球共同開發SRSD107。CRISPR Therapeutics將負責該產品在美國的商業化，靖因藥業則負責大中華區市場。
在創新藥商業拓展（BD）不斷演進的背景下，靖因藥業通過實施50:50的成本和利潤分攤機制以及共同開發（co-development，co-de）的戰略，為中國創新藥出海合作交易樹立了創新的典范。
“co-de交易則意味著交易協議架構復雜且充滿挑戰，更為重要的是，交易的完成僅是起點。除非雙方選擇退出，否則必須長期深度參與，并以合作模式共同推進產品的后續開發和商業化。”靖因藥業首席執行官兼執行董事冀群升博士表示，之所以選擇co-de交易模式，正是因為對產品的市場潛力充滿堅定的信心。
“市場上患者眾多，臨床需求迫切。我們相信自研產品SRSD107具備良好的有效性和安全性，能夠解決目前抗血栓臨床中的關鍵痛點。SRSD107作為新一代siRNA療法，針對凝血因子XI (FXI)進行特異性靶向，已在臨床試驗中顯示出良好的安全性和耐受性，同時實現了長達6個月的FXI水平顯著下降，且無出血事件。對于我們這樣的初創企業來說，獨立開發這樣的產品并不現實。我們需要找到有共同愿景的合作伙伴攜手前行。”冀群升博士說。
即便在資本寒冬的背景下，真正的創新依舊綻放著耀眼的光芒，吸引志同道合的伙伴。
“寒冬”中的熱賽道
對于一家成立僅四年的biotech企業而言，要想獲得資本的青睞，離不開創新產品的加持。經過數十年的發展，小核酸藥物的藥物設計和遞送技術日益成熟，經歷了從概念驗證到人體臨床試驗的驗證過程，其適應證范圍也從罕見病逐漸擴展到常見病領域。
與傳統藥物相比，小核酸藥物具有顯著優勢：靶點篩選快、研發成功率高、不易產生耐藥性、治療領域廣、效果持久。這進一步推動了小核酸藥物的發展，使其未來的市場潛力和空間變得極為巨大。據弗若斯特沙利文統計，核酸藥物全球市場規模從 2016年0.01 億美元增長至 2022 年近38 億美元，復合增長率達295%，呈現井噴式發展。另據EvaluatePharma和BCG統計分析預測，2025年全球小核酸藥物市場規模將突破100億美元。
平安證券研報也指出，小核酸藥物有望成為繼小分子和抗體之后具有顛覆性的新主流療法，其處境可類比20年前的抗體行業。小核酸藥物平均每年獲批約2款，占FDA批準藥物總數的5%左右，與單抗藥物在20世紀90年代的發展階段相似。
小核酸市場規模發展的驅動力來自三個方面：首先，已上市小核酸藥物如Inclisiran在高血脂領域的滲透率正穩步提升；其次，與傳統小分子以及單抗藥物相比，小核酸藥物具有獨有的一些優勢，例如靶點豐富，特異性強，藥效持久，研發成功率高等特點，Alnylam公司官網數據顯示，其小核酸管線從立項至臨床三期的成功率高達60%，遠超傳統小分子及靶向類藥物；此外，資本的介入也是市場發展的驅動力之一，例如2024年年初的兩起小核酸藥物的license-out，以60億美元的交易額激發了中國創新藥市場。
在多重利好因素的推動下，自2023年開始，國內小核酸藥物發展進入快車道。不過，小核酸市場還處于發展早期，國內尚沒有一款自主研發的小核酸藥物上市，從現在的臨床階段到產品上市還需要3～5年的時間。
在冀群升博士的帶領下，靖因藥業成功研發出三款臨床階段產品：
SRSD107：新一代長效抗凝劑，靶向凝血因子Ⅺ（FXI），通過抑制內源性凝血途徑的激活發揮作用。臨床前數據顯示，單次皮下注射可實現幾乎100%敲低FXI表達，效果持續長達半年且未見出血。該藥物已在中國和澳大利亞完成I期臨床，并向EMA遞交了歐洲Ⅱ期臨床試驗申請；SRSD216：針對高脂蛋白（a）的新型siRNA療法，已獲美國FDA和中國NMPA批準，正在開展臨床I期研究；SRSD101：治療高脂血癥的siRNA療法，在國內有序推進臨床開發。
當前市場進展顯示，SRSD107是靖因藥業臨床研發進度領先的藥物，其核心競爭力在于獨特的作用機制。該藥物采用雙鏈小干擾核酸（siRNA）技術，通過精準靶向肝臟中的凝血因子Ⅺ（FXI）mRNA，有效抑制FXI的蛋白表達。
“該靶點藥物在臨床上已證明在預防全膝置換術后的深靜脈血栓方面具有安全有效的特性，另外，從科學角度來看，該藥物具有直接的人類遺傳學證據支持。”冀群升博士說。
隨著靖因藥業SRSD107在全球市場中臨床的推進，全球抗血栓藥物市場格局或將重塑。小核酸藥物 “半年或一年一次給藥頻率”展現出良好的安全性，有望在慢性抗血栓治療中實現更高依從性和更低的出血風險，可能徹底改變傳統抗血栓藥物每日服用的治療模式。
從License-out到co-de
繼 ADC后，小核酸藥物也被認為是跨國藥企（MNC）挖掘的新金礦。
靖因藥業與CRISPR Therapeutics的戰略攜手，彰顯了小核酸技術的諸多潛在優勢，中國創新藥已成為風險投資者在美國創立公司時的重要資本支柱。正如業內人士指出：據統計，中國海外許可交易在數量上幾乎占私人和大型生物技術許可交易的一半，而十年前幾乎為0。與中國公司達成的交易中，其關鍵里程碑事件占比約為美國風險投資交易的三分之一。
根據華福證券5月27日的研報，從2020年至2024年，創新藥業務發展(BD)交易的總金額預計將從92億美元增長至523億美元，而首付款金額也將從6億美元增加到41億美元。2025年初至今，創新藥出海交易總金額已達455億美元，首付款已達到22億美元，全年有望創新高。
另據醫藥魔方數據庫，2023年全球小核酸領域發生了31起交易（包括license-in、license-out以及企業合作），交易量為歷年之最。從交易金額上看，2023年小核酸領域披露的總交易金額84.96億美元，同比上升371%。
這也意味著，小核酸藥物研發的競爭正在廣泛全球化，實實在在的創新價值產品將會得到國際認可。也是看中小核酸藥物的市場潛力，冀群升博士，作為靖因藥業的領航者，與其團隊攜手為合作項目爭取到了“共同開發”的寶貴權益。
冀群升博士闡述道，當前跨國藥企與創新藥企間的交易合作，主要圍繞許可的獲取與授權展開。眾多創新藥企尤為關注授權環節，其特點在于：在中國市場保留權益，而在海外市場則實現權益全面釋放。但其實，除了傳統的許可交易外，市場上還存在另一種合作模式——共同開發，即co-de。這一模式不僅在交易結構上更為復雜，也要求雙方在項目推進過程中保持長期、深入的協作。
靖因藥業與CRISPR Therapeutics的合作模式是一種獨特的全球權益共同開發模式，類似于CRISPR Therapeutics與Vertex的合作案例，雙方共同投入資源并共享權益，靖因藥業持有50%的全球權益。
“選擇這種交易方式的原因何在？我認為，這主要是取決于每個公司的策略考量不盡相同。傳統的許可交易是最為直接的方式，結構相對簡單，一旦交易完成后，相關資產便不再歸屬我們。相比之下，co-de交易模式則意味著更復雜且更具挑戰的交易架構。尤為關鍵的是，交易的達成僅僅是合作的起點，除非雙方協商退出，否則必須持續投入資源，并以協同合作的方式共同推動項目發展。”冀群升博士認為，對于初創企業來說，獨立開發針對慢病這樣的產品并不現實，需要找到志同道合的伙伴。
在co-de模式下，初創企業至少能在項目推進中發揮其獨特的作用，參與關鍵環節，同時也在一定程度上減輕了未來開發的風險和資金需求。然而，通常情況下，找到這樣的合作伙伴并不容易。因為大型藥企更傾向于直接買斷產品，而初創企業往往難以預判買斷后的產品走向與資源配置。
“無論是未來的開發路徑，還是預算的規劃安排，我們在合同談判階段就已經達成了共識。否則，合作很難真正落地并順利推進。”冀群升博士直言。
在全球生物醫藥創新的版圖上，中國正從技術追隨者轉變為創新貢獻者。小核酸藥物這一新興領域，為中國藥企提供了與國際巨頭同臺競技的難得機遇。
創新藥駛入新時代
對于初創公司或任何企業而言，資金的運用與其所承擔的事務量成正比。但在實際操作時，仍需根據任務的優先級進行合理分配。
在手握潛力項目的同時，靖因藥業也在通過融資計劃明確資金的用途。談及最近的融資用途，冀群升博士表示，融資的目的是確保在可預見的未來實現既定的里程碑，進而提升公司的整體價值。
“這不僅體現了我們對當前融資階段的承諾，也是為了在接下來的融資輪次中，能夠向潛在投資者展示公司的成長與進展。因此，我們在每一輪融資中，都堅持基于這一戰略思路進行規劃與執行。”冀群升博士指出。
眾所周知，在生物醫藥領域存在著“雙十定律”，即需要超過10年時間、10億美元的成本，才有可能成功研發出一款新藥，商業化兌現之路漫漫無期。創新醫藥產業的回報周期漫長也是該行業的固有特性，例如，在美國，眾多生物技術公司經過二十余載的發展，仍未能實現盈利。
盡管如此，冀群升博士始終堅信，每一位從事創新藥物研發的人都懷揣著一份情懷，中國的初創企業創業者，懷揣著情懷，致力于讓中國的創新藥物在國際舞臺上獲得定價權，贏得國際市場的尊重，惠及全球患者。
冀群升博士坦言，資金不足是目前不少biotech企業所面臨的重大難題。在產品同質化嚴重的市場環境中，速度和數據質量更是顯得尤為重要。
對于任何公司而言，尤其是產品導向型公司，產品是根本。因此，所有的資源和努力都應集中在開發具有競爭力的產品上。在戰略層面，所有規劃和決策都應緊密圍繞這一核心進行。正是面對這樣的現實環境，冀群升博士始終保持一種平和的心態：若一切順利進行，那自然是最佳結果；但若最終未能如愿，也坦然接受，哪怕意味著一切歸零。
“中國國內的創新生態系統完全有能力孕育出國際一流的產品。就像ADC（抗體偶聯藥物）一樣，一旦被認可，其價值便得到廣泛認可。如果不去嘗試，那么永遠也不會有人認可。”冀群升直言，盡管公司目前僅是30多人的團隊規模，但靖因藥業在美國擁有自己的實驗室和研發團隊，其核心的技術成果正是源自這一實驗室。
值得慶幸的是，在獲得融資并成功實現業務拓展后，靖因藥業已經從生存階段跨入了發展的新階段，接下來的發展戰略成為靖因藥業必須深思熟慮的問題。對此，冀群升博士一直保持著低調的姿態。在他看來，即便已經度過生存期，依然需要專注于那些可以控制的因素，而對于那些無法控制的因素，憂慮也是無濟于事。
“市場環境的變動是我們無法預測的，我們可能面臨長期的寒冬，也可能只是短暫的困境。即便你目前未遭遇寒冬，它也可能隨時降臨。創業者應具備危機意識，并且擁有不屈不撓的韌性。”冀群升博士說，步入發展期的靖因藥業，首要任務仍是加速具有全球價值的產品臨床開發。
靖因藥業的發展情況也已然成為中國創新藥的一大縮影。當創新藥已進入新階段，從單一產品授權到創新模式輸出，掌握優質管線的Biotech企業，在資本市場謹慎的氛圍中，依然憑借硬科技贏得發展機會。小核酸藥物的故事，才剛剛翻開引人入勝的序章。
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