21世紀經濟報道記者季媛媛 上海報道
2025年初，迪哲醫藥研發的肺癌靶向藥舒沃哲?（舒沃替尼片）向美國FDA遞交新藥上市申請并獲得優先審評資格，這一消息在醫藥行業引起了廣泛關注。就在7月3日，該藥正式獲得FDA批準上市，用于經治EGFR Exon20ins晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者，成為中國首款獨立研發在美獲批的全球首創（First-in-Class）新藥。
美國是全球最主要的醫藥市場，FDA 獲批不僅是對藥物本身的認可，其商業化天花板也將更高，如百濟神州澤布替尼在2024年的全球銷售額達到了188.59億元（約26億美元），同比增長106.4%。其中，美國市場的銷售額表現突出，達到了138.90億元（約20億美元）。截至2024年12月底，共有8款國產創新藥獲FDA批準上市，包括澤布替尼、呋喹替尼、西達基奧侖賽、特瑞普利單抗等。
不過，本土創新藥國際化路徑究竟該如何走得更穩？從臨床試驗到FDA審評，從生產質量到商業布局，中國藥企能否實現一場全方位的國際化蛻變？
對此，有券商醫藥行業分析師對21世紀經濟報道記者指出，美國FDA以其嚴格且細致的監管體系聞名于世，對于創新藥出海而言，首要難關在于熟悉并適應其繁瑣復雜的審批流程。例如，美國食品藥品監督管理局（FDA）對臨床試驗數據的科學性、完整性和可追溯性有著嚴格的要求。在設計臨床試驗時，FDA特別強調人種多樣性，要求試驗包含足夠比例的美國患者數據以確保結果的普遍適用性。
此外，FDA關注對照組設計的合理性，例如是否采用標準療法作為對照，以及長期安全性數據的收集，特別是在針對腫瘤等慢性疾病的研究中。這些要求旨在確保臨床試驗結果的真實性和可靠性，從而保護受試者的權益。
“近年來，FDA對‘me-too’（同類跟隨）藥物的審批趨嚴，更傾向于具有顯著臨床優勢的創新藥（如First-in-Class或Best-in-Class），這對依賴‘快速跟進’策略的企業構成壓力。”該分析師指出，美國食品藥品監督管理局（FDA）對藥品生產質量體系（如cGMP）的現場檢查極為嚴格，重點包括生產過程控制、質量控制、人員培訓與合規、設備和設施管理以及不合規處理。
例如，2021年7月2日CDE發布的《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》和2022年11月8日CDE關于《新藥獲益-風險評估指導原則》的意見征求，都明確要求新藥研發應以提供更優的治療選擇為目標，導致沒有實質性臨床獲益的“me-too”藥物上市難度急劇增加。若企業存在數據完整性漏洞或生產流程缺陷，可能會收到警告信，面臨審批延遲甚至拒批的風險。這也要求企業提前與FDA溝通（如通過Pre-IND會議），確保研發路徑符合其預期，避免因“合規性偏差”導致戰略失誤。
肺癌是全球發病率和死亡率最高的惡性腫瘤，非小細胞肺癌約占所有肺癌的80%～85%。其中，EGFR 20號外顯子插入突變（exon20ins）是預后最差的突變類型之一。這類患者真實世界一年無進展生存期（PFS）率僅為13%，五年總生存期（OS）率更是低至8%。傳統EGFR靶向藥對此療效不佳，患者長期以來一直處于安全有效治療方案的匱乏狀態。
此次通過優先審評獲FDA批準，是基于舒沃哲?在國際多中心注冊臨床研究“悟空1B ”（WU-KONG1B）中，針對經治EGFR exon20ins NSCLC患者的療效和安全性數據。
該項研究成果在2024年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會以口頭報告形式公布，并于近日全文發表于國際頂級雜志《臨床腫瘤學期刊》（Journal of Clinical Oncology，影響因子：42.1），研究結果進一步在全球范圍內證明了舒沃哲?“強效縮瘤、安全可控、潛在同類最佳”。
迪哲醫藥創始人、董事長兼首席執行官張小林在接受21世紀經濟報道記者采訪時表示， 從國產創新藥出海，需要通過國際多中心臨床研究來證明產品的差異化優勢。從中國到國際，只憑借中國患者的數據，很難獲得國際的認可。
“國產創新藥想要進軍海外，建議盡早通過國際多中心臨床研究驗證臨床價值。國際臨床研究的科學價值體現在，它能夠跨越人種和醫療環境的界限，驗證臨床結果，確保藥物的有效性具備廣泛適用性，進而消除監管機構的疑慮。”張小林指出，近期美國FDA也有表態，對于計劃在美國申請上市的藥物，如果其關鍵性三期臨床試驗的受試者幾乎全部來自中國，這樣的數據將不被接受。
近年來，我國臨床研究發展迅速，中國患者數量多，入組快，花費相對低，非常適合開展大規模的臨床研究。“然而，僅憑中國患者的數據，難以契合FDA對患者人種多樣性的嚴格要求，因此，國際多中心臨床研究勢必要涵蓋多個國家、地區及人種的患者。”張小林說，從迪哲醫藥的經驗來看，FDA的評審官員都是以科學為導向，遵循法規來處理申報。
對于國內藥企來說，要自己做好準備，滿足FDA對于申報的要求。張小林介紹，此次舒沃替尼的申報，完全由迪哲醫藥團隊自行完成，實現了材料“0補發”一次性受理，成功斬獲優先審評，且FDA核查0缺陷。
多區域臨床試驗也已成為創新藥出海標配。百濟神州的替雷利珠單抗在美獲批時，同樣采用多區域臨床試驗設計，在北美、歐洲、亞洲同步入組患者，使客觀緩解率數據在東西方人群中保持34%的一致性。和黃醫藥的呋喹替尼則實現了更完美的“三個一致性”，國際多中心研究完美復刻中國結果、中美適應證完全一致、不同人種使用劑量完全一致。
生產現場核查也是新藥獲批的生命線。此前就有業內人士直言，“FDA能不能獲批說到底就是一句話‘安全、有效，可生產’。”
因此，眾多致力于歐美市場的創新藥企，在分享他們成功通過FDA檢查的寶貴經驗時，無不強調：需提前一年精心籌備，嚴格按照FDA的六大系統進行全面細致的復核，并開展多輪模擬檢查。
“從對于創新藥的要求來看，選擇進入美國市場，一定要充分挖掘自身的差異化優勢，能夠滿足未被滿足的臨床需求，如果僅僅是me-too類的產品，想在FDA獲批并不容易。”張小林也說道。
當中國創新藥“出海”從選擇題變為必答題，中國創新藥企正以不同模式走向國際，以改寫全球創新藥市場格局。
之所以選擇走向海外也是由于，歐美市場與中國的支付體系和定價邏輯存在本質差異，兩者屬于獨立的定價體系，國內的醫保價格不會成為美國市場定價的直接參考依據或約束。
“出海”藥物的“價差”現象，本質上也是全球醫療體系差異化的體現。不僅是中國藥企，全球跨國藥企在不同國家的定價也存在顯著差異。相對于國內市場，歐美市場支付能力更強，創新藥定價普遍高于新興市場，海外市場有望成為不少本土創新藥企業業績增長的第二曲線。
而從目前的市場趨勢來看，對外授權仍是當前最主流的出海方式。例如，恒瑞醫藥至今已完成14筆創新藥對外授權合作，僅近三年就達成9筆，合作伙伴包括默克等國際巨頭。今年5月，三生制藥與輝瑞達成超60億美元的合作協議，授權其PD-1/VEGF雙特異性抗體SSGJ-707的全球權益。蘇州信諾維則將一款藥物海外權益授予安斯泰來，獲得1.3億美元首付款及最高13.4億美元里程碑付款。
張小林也對21世紀經濟報道記者指出，當前創新藥市場的BD熱潮確實反映了行業對加速出海、分散研發風險以及實現現金流“輸血”的迫切需求。
根據華福證券研報，從2020年至2024年，創新藥BD交易總金額顯著增長，從92億美元增至523億美元，首付款金額也從6億美元增至41億美元。進入2025年，僅在年初至今，創新藥出海交易總金額已達455億美元，首付款金額達到22億美元，預示著全年交易額有望創下新高。
“BD熱是行業走向成熟的標志之一，目前，公司仍在積極評估潛在合作者，不排斥任何形式的合作。產品的BD對產品未來全球布局，以及對公司在這個領域的戰略發展是有利，是我們考量的重要因素。”張小林指出，可以明確的是，迪哲的底線是避免“為短期收益犧牲長期價值”。不會為了BD而BD，尤其是通過賣“青苗”的方式獲取資金，絕對不是公司的首要選擇。
當然，也有人持不同觀點，認為出售未成熟產品（即“賣青苗”）是在綜合考慮后的策略布局。沙利文大中華區生命科學事業部醫藥行業分析師趙一菲此前對21世紀經濟報道記者指出，“賣”與“不賣”本質是企業對臨床開發能力、現金流儲備、深度評估與動態權衡。例如，百濟神州憑借對澤布替尼的堅定信念，成功實現自主出海，這得益于其斥資逾10億美元精心構建的全球臨床團隊及商業化網絡。而另一類策略則強調階段性價值的釋放，例如部分企業在特定市場或階段選擇收回產品權益，更加聚焦資源配置與核心市場策略，這一判斷往往基于對市場節奏與戰略優先級的全面綜合考量。
“決策核心在于：當產品具有全球競爭力且企業具備海外開發資源時，堅守自主權是長期最優解；反之，BD交易是規避風險的理性選擇。”趙一菲說道。
不過，“出海”之旅并非一帆風順，本土藥企在進軍國際市場時，必須謹慎規避各種市場風險。根據《2025中國生物藥出海趨勢藍皮書》的分析，本土藥企在進軍海外市場時，遭遇的主要挑戰涵蓋臨床試驗法規的多樣性、藥品注冊流程的繁瑣性以及醫保支付體系的不一致性等多個層面。
臨床試驗方面，中國藥企在實施國際多中心試驗時，面臨的一大難題便是患者招募的艱難處境。美國食品藥品監督管理局（FDA）曾經規定，全球臨床試驗必須包含當地的人種參與，這無疑給中國藥企在海外招募患者時帶來了資源不足的挑戰；在專利保護方面，創新藥“出海”過程中存在一個隱形的壁壘。前述行業分析師在接受記者采訪時指出，許多企業在早期研發階段未能進行國際市場的專利布局，或者在產品出口時缺乏對目標國家專利風險的預警分析，這導致了商業化進程的受阻。
此外，對于某些特殊藥品而言，供應鏈環節的挑戰同樣不容忽視，成為亟待解決的棘手問題。以細胞治療等特殊藥品為例，它們面臨著更為復雜的物流要求。南京馴鹿生物的CAR-T產品就曾指出，其產品需要在-196℃的超低溫條件下保存，血液從境外患者采集到進入工廠制備的時間必須控制在48小時之內，制備完成后要在192小時內運回醫院。
這就要求相關部門優化生物醫藥特殊物品的進出口審批流程，建立多部門聯合監管機制，縮短通關時間，為這類特殊藥物的“出海”提供便利和支持。
根據最新的行業分析報告，2025年預計將成為中國創新藥行業爆發式增長的關鍵年份。政策層面，創新藥全產業鏈支持政策的出臺和醫保丙類目錄的推出，為行業提供了頂層設計的重視和支付通道。資本市場上，醫藥生物板塊的漲幅和創新藥板塊的強勁表現，以及活躍的原研創新藥數量和在研管線數量，都顯示了資本對創新藥行業的青睞。
綜合政策支持和資本市場的雙重助力，2025年有望見證中國創新藥行業的顯著增長。例如，在2025年初，國家醫保局召開了支持創新性發展企業座談會，提出了完善多層次保障體系，拓寬創新藥支付渠道的建議。科創板、港股18A等板塊則為創新藥企提供了便捷的融資渠道。
地方政府正積極搭建護航框架，旨在為本土藥企的國際化征途保駕護航。南京深化了生物醫藥進口研發用物品的“白名單”制度；無錫鼓勵企業參與全球BD（Business Development）交易；泰州成立了生物醫藥產業協同“出海”發展聯盟，并對企業實行“提前介入、一企一策”的策略。
這些積極的舉措推動了中國創新藥企正從“跟跑者”轉變為“并跑者”。而舒沃哲?在美國的獲批，也映照出本土創新藥出海的廣闊前景。
隨著江蘇、上海、泰州等地生物醫藥產業集群的崛起，一條覆蓋“研發－生產－商業化”的完整出海產業鏈正在形成。從License-out到NewCo模式，從借船出海到自主航行，中國藥企正用多元化的策略回應一個確定性的未來——創新藥全球化的下半場，中國力量不可或缺。
本文鏈接：http://www.gxcspki.cn/news-7-18210-0.html“闖關”FDA，國產肺癌靶向藥物如何敲開美國大門？
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