5月29日，復星醫藥（股票代碼：600196.SH；02196.HK）宣布，自主研發的1類新藥蘆沃美替尼片（商品名：復邁寧?；項目代號：FCN-159）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市。作為一款高選擇性MEK1/2抑制劑，復邁寧本次獲批的兩項適應癥分別用于治療：朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和組織細胞腫瘤成人患者，以及2歲及2歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的I型神經纖維瘤病（NF1）兒童及青少年患者。復邁寧的雙適應癥獲批填補了相關罕見腫瘤領域的治療需求，為患者提供了新的治療選擇。
復星醫藥執行總裁、全球研發中心首席執行官王興利表示，“蘆沃美替尼片的獲批上市是復星醫藥深耕腫瘤及罕見病領域的重要里程碑。作為一家創新驅動的全球化醫藥健康產業集團，復星醫藥始終聚焦未被滿足的臨床需求，積極加快罕見病藥物的研發，填補相關疾病治療領域的空白，提升創新治療藥物在罕見病患者中的可及性。未來，公司將持續推進蘆沃美替尼片在其它適應癥的開發，造福更多患者。”
作為中國首個且目前唯一擁有成人LCH及組織細胞腫瘤，2歲及以上兒童青少年I型神經纖維瘤病（NF1）雙適應癥藥物，蘆沃美替尼片是復星醫藥自主研發的創新型小分子靶向藥物，通過高選擇性抑制MEK1/2蛋白活性，阻斷MAPK信號通路的異常激活，從而抑制腫瘤細胞增殖并誘導其凋亡，從臨床數據表現來看，蘆沃美替尼療效確切，安全性可控，相比現有藥物起效更快，為臨床治療提供新選擇。MAPK通路異常激活是多種實體瘤和罕見病的共同特征，例如成人組織細胞腫瘤和兒童NF1相關的叢狀神經纖維瘤均與這一通路突變密切相關，該通路的突變被認為是疾病發生發展的核心驅動因素。相較于傳統化療和手術，靶向MEK的治療方案具有精準性高、副作用可控的優勢，為患者提供了更優選擇。
此外，蘆沃美替尼片用于治療成人Ⅰ型神經纖維瘤病于中國境內處于Ⅲ期臨床試驗階段，該藥品用于低級別腦膠質瘤、顱外動靜脈畸形、兒童朗格漢斯細胞組織細胞增生癥的治療于中國境內均處于Ⅱ期臨床試驗階段，其中，該藥品用于無法手術或術后殘留/復發的NF1相關的叢狀神經纖維瘤成人患者、兒童朗格漢斯組織細胞增生癥兩項適應癥均已被國家藥監局藥品審評中心納入突破性治療藥物程序。
根據IQVIA MIDAS?最新數據，2024年，MEK1/2選擇性抑制劑于全球范圍的銷售額約為20.68億美元。截止2024年底，全球僅有幾款MEK1/2抑制劑獲批上市。在中國，成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和組織細胞腫瘤適應癥尚無藥物獲批，因此，蘆沃美替尼的獲批上市為該類患者帶來了治療新希望。
關于成人朗格漢斯細胞組織增生癥和組織細胞腫瘤
朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和埃爾德海姆-切斯特病（ECD），屬于罕見血液系統腫瘤，80%以上LCH、ECD患者累及全身多系統。常常表現為：骨痛，丘疹或皮膚潰瘍，心臟病如心衰、心梗、心包炎，低蛋白血癥，尿崩癥，突眼癥，呼吸困難，肝功能衰竭等，需積極治療防止惡化。患者常因缺乏有效治療手段而面臨預后差、生存期短的困境。傳統手術、放化療及骨髓移植的療效有限，而蘆沃美替尼片的Ⅱ期臨床試驗顯示，獨立評審委員會（IRC）基于PET應答評估標準（PRC）評估的經確認的客觀緩解率（ORR）達82.8%，完全代謝反應（CMR）為62.1%，2年緩解持續時間（DOR）率為 91.1%，中位至應答時間僅2.9個月，顯著改善了患者生存質量。
關于兒童Ⅰ型神經纖維瘤病（NF1）相關的叢狀神經纖維瘤
NF1是一種常染色體顯性遺傳病，呈現出家族遺傳性的特點，是最常見的神經纖維瘤病類型，占罕見病神經纖維瘤病(NF)的96%，臨床表現多樣，影響皮膚、眼部、神經等系統。叢狀神經纖維瘤（PN）作為NF1的一種表現形式，發病率為30%-50%，在兒童期生長迅速，可造成多種并發癥，且手術治療難以完全切除、復發率高，迫切需要新的治療手段。研究發現，通過抑制MEK活性，可以有效抑制腫瘤的無限增殖和生長，這也成為近年來相關疾病靶向治療的熱點1-3。蘆沃美替尼片的Ⅱ期試驗數據顯示，中位隨訪25.1個月時，基于神經纖維瘤和神經鞘瘤應答評估標準（REiNS）研究者評估的經確認的ORR為 60.5%，1年DOR率為 87.6%，起效更快，中位至緩解時間僅4.7個月，有效緩解腫瘤疼痛，且耐受性良好，為患兒提供了非侵入性的靶向治療選擇。
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