近日,全球醫藥巨頭艾伯維宣布以21億美元現金收購體內CAR-T細胞療法開發商Capstan Therapeutics,以擴大自身免疫性疾病療法的產品線,創下2025年細胞治療領域最高交易紀錄。此舉印證了靶向RNA遞送與體內CAR-T技術巨大的商業價值,CAR-T療法正從“天價特藥”向普惠療法變革,為腫瘤與自身免疫疾病治療開啟全新紀元。
CAR-T療法進化:黃金賽道與技術革命
CAR-T療法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy,嵌合抗原受體T細胞療法)是一種革命性的個體化免疫細胞療法,通過基因工程改造患者自身的T細胞,使其精準識別并殺傷癌細胞。據權威數據預測,全球 CAR-T 細胞療法市場規模預計2032年將達到約 885.2 億美元,復合年增長率 29.8%。
腫瘤治療從常規化療/放療,到初代CAR-T療法,實現了對血液瘤的高效靶向和“活藥物”潛力,療效毋庸置疑,但高成本、高門檻也讓它遠離主流治療場景。新一代體內CAR-T療法(如LNP遞送環狀RNA進行體內重編程)應運而生,正在突破傳統CAR-T療法的瓶頸,為腫瘤、自身免疫和纖維化等疾病治療帶來更多可能。
菲鵬加速入局:開拓體內CAR-T治療新范式
菲鵬集團一直致力于診療前沿技術與解決方案的探索。由菲鵬和Robert Alexander Wesselhoeft(Alex)博士共同創立的Mote Therapeutics(簡稱MOTE)是一家新一代RNA療法公司,致力于解決核酸藥物開發中最根本的瓶頸之一:將RNA分子精準遞送到肝臟以外的細胞和組織中。公司立足于前沿遞送科學,布局美國與中國兩地,已開發一項變革性的靶向性脂質納米顆粒(tLNP)平臺,使RNA療法能夠在體內精準作用于以往難以觸達的細胞類型,如免疫細胞、造血干/祖細胞(HSPCs),甚至是跨越血腦屏障到達中樞神經系統(CNS)中的神經細胞。
公司的核心技術平臺MOBILIZE是一種模塊化、可擴展、無需化學反應的LNP功能化系統,具備高效且特異的細胞靶向遞送性能。它解決了現在靶向LNP技術面臨的靶向特異性不足、制造工藝復雜以及遞送效能不高等關鍵難題。MOBILIZE LNP已經在多種模型證明了其在免疫細胞、HSPC和大腦中樞均可實現優異的靶向遞送效果。值得一提的是,在非人靈長類(NHP)的臨床前模型中,MOBILIZE LNP展現出卓越性能:
· 肝臟攝取量降低超過80%,實現有效的肝臟去靶向;
· 高效靶向遞送至CD8?T細胞,單劑低劑量(0.3 mg/kg)即可實現約30%的CAR+CD8?T細胞;
· 在NHP體內快速且顯著地清除B細胞;
MOTE的核心項目為體內CAR-T療法,該療法可應用于自身免疫疾病、腫瘤、纖維化、移植物排異、甚至是通過加速清除衰老細胞來實現抗衰老。目前,MOTE的產品管線聚焦系統性紅斑狼瘡、多發性骨髓瘤及漿細胞白血病,計劃于2025年下半年啟動研究者發起的臨床試驗(IITs),并已開始規劃HSPC和CNS相關疾病的產品管線。為加速創新,MOTE同時兼顧自主研發和合作開發的靈活模式。
Robert Alexander Wesselhoeft(Alex)博士是一位知名科學家、連續創業者,也是環狀RNA技術的最早設計者之一。Alex獲得麻省理工學院(MIT)博士學位,曾聯合創立Orna Therapeutics,并主導其環狀RNA平臺的開發,為長鏈RNA藥物開辟了新的方向,同時他也是馬薩諸塞州總醫院布萊根基因與細胞治療研究所RNA治療中心主任。
憑借世界級的科學實力、顛覆性的遞送技術引擎,以及拓展RNA療法技術邊界的使命感,MOTE將致力于引領靶向遞送領域、開拓全新治療范式。MOTE目前正面向全球尋求合作伙伴,共同推進臨床前研究及更好疾病治療方案的打造。
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